ALYSSA, LA NIÑA CON UNA LEUCEMIA INCURABLE SALVADA GRACIAS A UNA TERAPIA GENÉTICA PIONERA EN REINO UNIDO.
Hace apenas seis meses, Alyssa, de 13 años, era una niña desahuciada. Su agresiva leucemia de células T recidivante que afecta a los glóbulos blancos parecía incontenible, pese a duras sesiones de quimioterapia y un trasplante de médula ósea o también llamada transplante de células madre ineficaz.
A finales de primavera, sus expectativas dieron un vuelco gracias a la audacia de un equipo multidisciplinar del Great Ormond Street Hospital de Londres, que empleó una técnica genética revolucionaria e inédita que no sólo da esperanzas a Alyssa, sino a muchos pacientes con cánceres incurables como el suyo.
La técnica empleada, una primicia mundial, ha permitido realizar una infusión o también llamada transfusión de células T donadas, modificadas con una nueva tecnología conocida como edición de bases, que ha logrado remitir el cáncer de Alyssa durante los últimos seis meses.
El problema de Alyssa radicaba en que sus células T, también llamados linfocitos o glóbulos blancos (supuestas guardianes del organismo) se habían convertido en sus enemigas, al desarrollarse sin control.
La edición de bases permite a los científicos acercarse a una parte precisa del código genético del paciente y luego alterar la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola en otra y cambiando las instrucciones genéticas.
Para ello, modificaron células T de un paciente sano para hacerlas capaces de eliminar las células T de la enferma de forma precisa y sin dañar otras células con 'fuego amigo'.
Esa modificación se hizo con una técnica que permite realizar un solo cambio en los miles de millones de letras de ADN que componen el código genético de una persona.
Cuando los científicos tuvieron la certeza absoluta de que el cáncer de Alyssa había remitido, la sometieron a un segundo trasplante de médula ósea para recomponer su sistema inmunológico.
Tras el éxito obtenido con la joven pacientes, el equipo del hospital Great Ormond Street aspiran a realizar más ensayos con otros diez pacientes con similar leucemia de células T, que hayan agotado todos los tratamientos convencionales. Si tienen éxito, se espera que las células editadas en base puedan administrarse a pacientes afectados por otros tipos de leucemia y otras enfermedades.
“Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, dijo el profesor inmunólogo Waseem Qasim, uno de los líderes del proyecto.
“Esta es una terapia celular universal 'lista para usar' y, si se replica, marcará un gran paso adelante en este tipo de tratamientos”, dijo la doctora Louise Jones del Medical Research Council, que financió el proyecto.
Pese al éxito, los científicos reconocen que están sólo en la fase inicial de una técnica de edición genética que puede tener posibilidades mucho más amplias.
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